Prime Medicine впервые отредактировала ДНК внутри организма человека при болезни Вильсона

Американская биотехнологическая компания Prime Medicine в ходе клинического исследования использовала метод «прайм-редактирования» (prime editing), чтобы исправить генетическую мутацию, вызывающую болезнь Вильсона, в клетках печени. Это описано как первое прямое изменение ДНК внутри организма человека с помощью редактирования генов. Болезнь Вильсона — редкое заболевание, при котором организм не может выводить избыток меди. Без лечения медь накапливается до токсичных уровней, что ведёт к тяжёлому поражению печени и нарушениям нервной системы. Результаты опубликованы в рецензируемом журнале Nature.

Технология доставляет инструменты редактирования генов в клетки печени с помощью крошечных липидных наночастиц, похожих на те, что применяются в мРНК-вакцинах. Это позволяет не извлекать клетки пациента, не изменять их в лаборатории и не вводить обратно, а также не проводить тяжёлую химиотерапию, которая часто требуется при традиционных процедурах. Нынешние методы лечения требуют пожизненного приёма препаратов, выводящих медь, тогда как редактирование генов может стать одноразовым и длительным решением.

Эксперты предупреждают, что врачи не могут подтвердить полную точность правок до начала деления клеток, а точная доставка инструментов к целевым органам остаётся «фундаментальной проблемой», по словам Кришану Сахи из Университета Висконсин-Мэдисон. Компания ожидает обнародовать первые клинические результаты исследования в следующем году.