Prime Medicine, Wilson hastalığında insan vücudu içinde DNA'yı doğrudan düzenledi

ABD'li biyoteknoloji şirketi Prime Medicine, bir klinik çalışmada 'birincil düzenleme' (prime editing) yöntemiyle, Wilson hastalığına neden olan genetik mutasyonu karaciğer hücrelerinde düzeltti. Bu, insan vücudunun içindeki DNA'nın doğrudan değiştirilmesinde bir ilk olarak nitelendiriliyor. Nadir görülen hastalık, vücudun fazla bakırı atmasını engelliyor ve tedavi edilmezse karaciğer hasarına ve nörolojik rahatsızlıklara yol açabiliyor. Çalışma Nature dergisinde yayımlandı.

Teknoloji, mRNA aşılarında kullanılana benzer minik lipit nanopartiküller aracılığıyla gen düzenleme araçlarını karaciğer hücrelerine taşıyor. Hücreleri çıkarıp laboratuvarda değiştirme ve yeniden enjekte etme gibi maliyetli ve riskli süreçlere, hastalara uygulanan ağır kemoterapiye ihtiyaç duymadan çalışıyor. Mevcut tedaviler ömür boyu bakır temizleyici ilaç kullanımını gerektiriyor; gen düzenleme ise tek seferlik ve kalıcı bir çözüm sunma potansiyeline sahip.

Uzmanlar, düzenlemelerin hücreler çoğalmadan önce tamamen doğru olup olmadığının doğrulanamadığını ve araçların hedef organlara hassas şekilde ulaştırılmasının hâlâ 'temel zorluk' olduğunu belirtiyor. Prime Medicine'ın bu denemeden elde edilen ilk klinik sonuçları gelecek yıl açıklaması bekleniyor.