Prime Medicine Вильсон ауруында адам ағзасының ішіндегі ДНҚ-ны алғаш рет тікелей өңдеді

АҚШ-тың биотехнология компаниясы Prime Medicine клиникалық зерттеуде «бастапқы өңдеу» (prime editing) әдісін қолданып, Вильсон ауруын туғызатын генетикалық мутацияны бауыр жасушаларында түзеткен. Бұл гендерді өңдеу арқылы адам ағзасының ішіндегі ДНҚ-ға тікелей өзгеріс енгізудегі алғашқы жағдай ретінде сипатталады. Сирек кездесетін бұл ауру ағзаның артық мысты шығаруына кедергі келтіреді, ем қабылданбаса, бауырдың ауыр зақымдануына және нерв бұзылыстарына әкелуі мүмкін. Нәтижелер Nature ғылыми журналында жарияланды.

Технология мРНҚ вакциналарында қолданылғанға ұқсас шағын липидті наношәуделер арқылы гендерді өңдеу құралдарын бауыр жасушаларына жеткізеді. Жасушаларды алып, зертханада өзгертіп, қайта енгізу сияқты қымбат әрі қауіпті процедуралар қажет етілмейді, науқастарға ауыр химиотерапия жасау да талап етілмейді. Қазіргі емдеу өмір бойы мысты төмендететін дәрі-дәрмектерді қабылдауды талап етеді, ал гендерді өңдеу бір реттік әрі тұрақты шешім ұсына алады.

Мамандар жасушалар көбейе бастамас бұрын дәрігерлер өңдеулердің толық дұрыс екенін растай алмайтынын және құралдарды нысанаға алынған ағзаларға дәл жеткізу әлі де «негізгі қиындық» болып қалатынын ескертеді. Prime Medicine осы сынақтан алған алғашқы клиникалық нәтижелерін келесі жылы жариялауы күтілуде.