Prime Medicine Vilson xəstəliyində insan orqanizmində DNT-ni birbaşa redaktə etdi

ABŞ-ın biotexnologiya şirkəti Prime Medicine klinik sınaqda 'primar redaktə' (prime editing) üsulu ilə Vilson xəstəliyinə səbəb olan genetik mutasiyanı qaraciyər hüceyrələrində düzəltdi. Bu, insan orqanizminin daxilində DNT-nin birbaşa dəyişdirilməsində ilk hal kimi qiymətləndirilir. Nadir xəstəlik orqanizmin artıq misi xaric etməsinə mane olur və müalicə olunmadıqda qaraciyər zədəsinə və sinir pozğunluqlarına səbəb ola bilər. Tədqiqat Nature jurnalında dərc edilib.

Texnologiya mRNT vaksinlərində istifadə olunanlara oxşar kiçik lipid nanohissəciklər vasitəsilə gen redaktə alətlərini qaraciyər hüceyrələrinə çatdırır. Hüceyrələri götürüb laboratoriyada dəyişdirmək və yenidən yeritmək kimi bahalı və riskli prosedurlara, həmçinin xəstələrə ağır kemoterapiya verilməsinə ehtiyac yoxdur. Mövcud müalicələr ömürlük misi təmizləyən dərmanların qəbulunu tələb edir, gen redaktəsi isə birdəfəlik və davamlı həll təklif edə bilər.

Ekspertlər hüceyrələr çoxalmağa başlamazdan əvvəl redaktələrin tam dəqiq olub-olmadığının təsdiqlənə bilmədiyini və alətlərin hədəf orqanlara dəqiq çatdırılmasının hələ də 'əsas çətinlik' olduğunu bildirirlər. Prime Medicine-in bu sınaqdan əldə etdiyi ilk klinik nəticələrin gələn il açıqlanacağı gözlənilir.