Prime Medicine Вилсон оорусунда адамдын организминдеги ДНКны биринчи жолу түздөн-түз өзгөрттү

АКШнын биотехнология компаниясы Prime Medicine клиникалык изилдөөдө «биринчи редакциялоо» (prime editing) ыкмасын колдонуп, Вилсон оорусуна алып келген генетикалык мутацияны боор клеткаларында оңдогон. Бул адамдын организминин ичиндеги ДНКны гендерди редакциялоо аркылуу түздөн-түз өзгөрткөн биринчи учур катары сүрөттөлөт. Сейрек кездешүүчү бул оору организмдин ашыкча жезди чыгарышына тоскоол болот жана дарыланбаса, боордун катуу зыянга учурашына жана нерв бузулууларына алып келиши мүмкүн. Натыйжалар Nature журналында жарыяланды.

Технология mRNA вакциналарында колдонулгандарга окшош майда липиддик наночекит бөлүкчөлөр аркылуу гендерди редакциялоо куралдарын боор клеткаларына жеткирет. Клеткаларды алып, лабораторияда өзгөртүп, кайра киргизүү сыяктуу кымбат жана тобокелдүү процедуралар талап кылынбайт, бейтаптарга оор химиотерапия жасоо да керек эмес. Азыркы дарылоо өмүр бою жезди төмөндөтүүчү дарыларды кабыл алууну талап кылат, ал эми гендерди редакциялоо бир жолку жана туруктуу чечим сунуштай алат.

Адистер клеткалар көбөйө баштаганга чейин редакциялардын толук так экенин дарыгерлер ырастай албаганын жана куралдарды максаттуу органдарга так жеткирүү эле «негизги кыйынчылык» бойдон калганын эскертишет. Prime Medicine бул сынактан алынган биринчи клиникалык натыйжаларды кийинки жылы жарыялайт деп күтүлүүдө.