Prime Medicine Vilson kasalligida inson organizmidagi DNKni bevosita tahrirladi

AQShning biotexnologiya kompaniyasi Prime Medicine klinik tadqiqotda 'birlamchi tahrirlash' (prime editing) usuli yordamida Vilson kasalligiga sabab boʻlayotgan genetik mutatsiyani jigar hujayralarida tuzatdi. Bu inson organizmi ichidagi DNKni bevosita oʻzgartirishda birinchi holat sifatida baholanmoqda. Kam uchraydigan kasallik organizmning ortiqcha misni chiqarib yuborishiga toʻsqinlik qiladi va davolanmasa, jigar shikastlanishi hamda asab buzilishlariga olib kelishi mumkin. Tadqiqot Nature jurnalida eʼlon qilindi.

Texnologiya mRNK vaksinalarida ishlatiladiganlarga oʻxshash mayda lipid nanozarrachalar orqali gen tahrirlash vositalarini jigar hujayralariga yetkazadi. Hujayralarni olib, laboratoriyada oʻzgartirish va qayta yuborish kabi qimmat va xavfli jarayonlar, shuningdek bemorlarga ogʻir kimyoterapiya berish talab etilmaydi. Hozirgi davolash usullari umr boʻyi misni chiqaruvchi dorilarni qabul qilishni talab qiladi, gen tahriri esa bir martalik va doimiy yechim taklif qilishi mumkin.

Mutaxassislar hujayralar koʻpaya boshlashidan oldin tahrirlarning toʻliq aniqligini tasdiqlash imkoni yoʻqligini hamda vositalarni maqsadli organlarga aniq yetkazish hali ham 'asosiy qiyinchilik' ekanini taʼkidlamoqda. Prime Medicine ushbu sinovdan olingan birinchi klinik natijalarni kelgusi yil eʼlon qilishi kutilmoqda.